血友病添新药 拜耳科跃奇®在华上市

1月12日,拜耳医药保健有限公司(下称拜耳)宣布,半年前在中国获批的血友病新药科跃奇®(注射用重组人凝血因子VIII)在中国正式上市,用于成人和儿童A型血友病患者的治疗(常规预防、按需治疗、围手术期出血的管理)。

资料显示,血友病主要分为A型和B型血友病,全世界约有40万血友病人,且在很大程度上为一种遗传性疾病,而在该遗传性疾病中,形成血凝块所需要的其中一种蛋白质缺失或减少。因子Ⅷ缺失或减少的A型血友病是最常见的血友病类型,约占血友病人数的85%。目前,A型血友病发病率为每5000名存活男婴中有1例患病。A型血友病可能导致出血时间延长或自发性出血,特别是发生在关节、肌肉或内部器官,长期可导致患者残疾。

据中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿介绍,目前我国注册确诊的血友病患者约为30000例。2018年,国家五部委出台首批罕见病目录,血友病被列入其中,作为第36项疾病病种。

目前,FVIII因子替代疗法是治疗或预防出血的标准治疗,替代疗法通过将FVIII因子输入体内替代确实的FVIII因子,从而达到治疗或预防出血的目的。据了解,A型血友病FVIII因子替代疗法分为预防性治疗和按需治疗两类,预防性治疗即定期输入替代性FVIII因子预防出血,而按需治疗则是在患者出血时立即输入FVIII因子即刻迅速止血。

据介绍,科跃奇®具有更高水平的N-多聚糖分支和唾液酸化作用,延长半衰期,生产过程中未添加人或动物来源原料,降低病原体传播风险,采用20纳米病毒过滤技术,使用更安心;临床试验表明科跃奇®预防治疗显著降低年出血率,有效性和安全性良好。

苏州大学附属第一医院血液内科余自强教授介绍:“科跃奇®是一种无菌、稳定、无热原的注射用重组人凝血因子VIII,其半衰期长达14.5小时。相关研究发现,对于儿童和成人A型血友病患者,科跃奇®常规预防可控制出血及显著减少出血发生频率。同时,科跃奇®在细胞培养、纯化、配置过程中未添加人或动物来源物质,降低了病原菌传播风险。” 

据了解,这是继拜科奇®之后,拜耳上市的第二款重组FVIII因子药物。在此之前,科跃奇®已经在欧洲、北美和日本上市用于A型血友病的治疗。拜耳处方药事业部中国副总裁郎志慧博士表示,拜耳始终致力于推动血友病领域发展以及治疗药物的研发,未来,拜耳将不断提供新的治疗方案,以满足血友病患者日益变化的治疗需求。

上市当天,科跃奇®Co-pay慈善援助项目同期启动,拜耳将与中华慈善总会一同致力于帮助减轻血友病患者及家庭经济负担,让更多患者接受标准治疗。北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛表示:“作为一名血友病患者,我非常感谢国家、社会以及企业等对血友病患者的支持与关怀。从全国血友病患者治疗情况来看,目前基本实现了患者‘不疼’;而要实现‘不残’,我们还需要国家、社会各方面给予持续的关注和支持。”