武田中国总裁单国洪:罕见病政策红利持续释放 未来将继续押注中国市场

孤儿药正成为新一轮药企纷纷涉足的领域。

孤儿药通常用于治疗罕见病。长期以来,药品少,误诊率、漏诊率高,确诊难成为罕见病领域的痛点。

近年来,中国政府高度关注罕见病,包括发布了第一批《罕见病目录》、批准建立中国罕见病联盟、遴选324家医院组建罕见病诊疗协作网等等。同时,国家药品监督管理局发布了对罕见病药物的优先审评审批,允许临床试验豁免等等支持政策;2018-2019年国家药品监督管理局前后发布过两批临床急需境外新药名单,总计70个产品,超过一半是罕见病用药。

根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病是指那些患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。但事实上,罕见病并不“罕见”,孤儿药市场也有其独特的市场需求。央视在2019年3月份引述专家说法称,我国有约2000万的罕见病患者,且每年新增患者超过20万。

据统计,仅有5%的罕见病有药可治,罕见病患者的医疗需求长期得不到满足,亟需药物研发突破现有的瓶颈。

武田中国总裁单国洪对21世纪经济报道记者说道,研发罕见病药物,通常投入巨大、过程艰难。但患者的需求摆在眼前,开展罕见病业务对企业来说需要一点“理想主义”。

目前,随着各国政策的倾斜和鼓励,全球的跨国药企开始更多地布局罕见病药物,药企在罕见病药物开发上的重视不亚于对肿瘤、免疫药物的关注。今年年初完成对欧洲制药公司夏尔的收购之后,武田已成为全球第八大的生物制药企业,在罕见病领域全球领先。

政策红利释放

在罕见病领域,由于其特殊性,常常处于市场失灵的境况。目前,多数罕见病还处于无药可治的状态。

此前,全国政协委员、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员、北京大学第一医院教授丁洁在第七届中国罕见病高峰论坛上表示,一方面,对罕见病发病机制研究不足,对治疗靶点的研究也不够;第二,企业研发新药通常需要投入上亿的资金和长达十多年的时间成本,而罕见病患病人群少,未来投资收益回报低,企业对罕见病药物的开发动力不足;第三,由于患病人群少,难以找到足够数量的病人开展相关临床试验,无法满足药品上市的要求。

不过,最近这些年发达国家罕见病领域发展很快,创新药物也是层出不穷,归功于整个国家的社会保障、医疗保障和生活达到了一定的水平,从政府到立法到社会各界都形成了正反馈的激励机制。

单国洪向21世纪经济报道记者表示:“中国整个医疗卫生体系保障体系的建设当中,罕见病领域经历了一个从无到有、从被疏于了解到被开始关注的一个循序渐进的过程。以罕见病里面大家相对比较了解的血友病为例,自2010年起,我们就已经在支持彼时的卫健委,一起合作完善血友病患者的登记系统,在六个省份进行了尝试,近十年下来,已有超过1.7万名患者在43个登记中心进行了注册。不过,对于罕见病来讲尤其是血友病,中国的患者数量应该更大。”

我国罕见病领域政策环境也持续向好。2018年,卫健委等五部门联合正式发布中国《第一批罕见病目录》,同年也成立了中国罕见病联盟,由北京协和医院牵头,成立全国的罕见病的协作组,且能进一步地扩展;中国罕见病患者登记越来越规范、越来越全面。

“只有知道了中国到底有多少罕见病患者,才能决定相关资源该怎么样来配置。我们从其他国家的一些经验中可以看到,当然有些国家比较小所以能统计得更清楚,其实不用消耗太多的医疗资源,也可以让所有的国民更有幸福感和获得感。”单国洪说道。

此前就有业内人士指出,中国有相对较大的患者人群,他们可能可以进入到临床试验,可以帮助正在进行临床试验的罕见病用药加速临床开发的进程。无论这个药品是国内企业开发的,还是国外企业开发的,从目前的情况来看,这背后也是一个巨大的机会。

但是罕见病领域仍然存在诸多挑战,如误诊率、漏诊率高,转诊过程当中时间很长,错过最佳治疗时机,药品进入与市场衔接之间存在误差等。这就需要有高效的转诊网络和患者网络把这些患者集中起来。这个转诊网络又必须要依靠二三级医疗机构罕见病医生对基层医疗机构的医生进行罕见病知识培训。

目前来看,基层医院对于罕见病的了解和认知仍然是缺乏的,而这个培训工作是极具挑战的,因为每一位基层或者二三级医院非罕见病专业的医生,他们遇到罕见病病人的概率极低。

如何让医方保持高度的关注,深入了解,培训成本也很高,成为罕见病领域挑战之一。此外,尽管医保持续推进,但是创新药物的高价依然是市场的痛点。

布局中国市场

无独有偶,武田也将中国市场提升至更重要的地位,不断积极加码布局。

在罕见病创新药的研发方面,2012年,武田亚洲开发中心进入中国,成立上海办公室;2017年正式把亚洲开发中心总部搬到了上海。而且从2015年起,武田每年都会投资3亿人民币作为专项资金用于支持在中国开展的全球研发,包括罕见病领域的研发。2018年,在此基础上,武田追加投资了一亿美金,大部分投入到研发方面。今年3月,又追加了1.1亿人民币扩建武田天津工厂,预计明年可以扩产。

单国洪向21世纪经济报道记者表示:“武田重点布局在四大领域,罕见病、消化、肿瘤、神经科学,并对血液制品和疫苗领域进行专项研发投入。特别的是罕见病和消化,我们已经是全球第一;肿瘤还有血液则已经是全球前三。这四大领域是接下来武田全球的重要发展方向,罕见病毫无疑问是我们非常重要的一个战略支柱。另外希望在血液制品和疫苗方面,未来武田也可以把一些好的产品带到中国来。”

他举例道,对于罕见病,第一版国家颁布的121个罕见病目录在美国所有上市的对应产品中,武田一家就有18个产品,远超其他公司。最重要的是接下来进入到临床阶段的创新产品,40多个临床阶段新化合物研发项目中有一半以上都指定孤儿药研发。

自2018年起,武田将中国纳入“全球同步开发”计划,通过将中国纳入药物的早期开发阶段,未来将逐渐实现所有新药都能在中国与欧美地区同步开发,实行全球开发策略。

“早一点让患者加入到临床药物研发的过程当中,让科学研究人员能够深度了解患者在遭受着什么、最需要什么,对于新药的创新和研发有着重大的指导意义。在研发中不断加强患者的全程参与度也十分重要,目前已有30%的临床研究组设有患者参与项目;且武田计划在2020年,实现每个临床研究组都会参与或跟踪至少一项患者合作项目。”单国洪补充道。

据悉,未来五年,武田至少要在中国上市10个创新产品,仅2020年一年内就可能会有5-7个创新产品获批或上市,加速中国市场的渗透。同时,武田也会迎来罕见病药物发展的新时期。用于治疗遗传性血管性水肿HAE、法布雷病、戈谢病等罕见疾病的多个创新药物预计很快都将获批,此外,武田还会推出血友病的个体化治疗解决方案。